专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成成都市某某机械售后客服中心疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成成都市某某机械售后客服中心新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:娱乐)
- 穿汉服、品民俗、赏非遗……东城区东花市街道举办游园活动
- 同比下降21%!泰国游客避开韩国,首选中国和日本
- 唐尚珺16次高考冲了8次,冲志愿的利与弊,如何更理性地冲一冲?
- 翼真汽车L380上市,MPV市场多了个“空间魔术师”
- 突然飙涨!有人已套现40多万元
- 当一个儿童作家成为导演:从孩童的世界获得能量和希望
- 治理同药不同价乱象,多地上线药品比价系统
- 西藏2024年普通高考分数线新鲜出炉
- 女子爬山时摔伤被困,北京门头沟消防紧急救援
- “战长沙”!湖南长沙暴雨,这组照片记录气象人的24小时!
- 吃得越咸胖得越快?别让高盐伤了孩子
- TTS新传名词解释:传播的仪式观|传播学基础名词
- 【奋进强国路 阔步新征程】保驾护航 “数”读75年来中国法治建设重大成就
- 奥运倒计时30天!巴黎赛场,看中国军团全力以赴
- 上海助力农户恢复生产 保障蔬菜供应
- 争头名?当场打脸!虚浮的荷兰不是猎人,而是猎物
- 翼真汽车L380上市,MPV市场多了个“空间魔术师”
- 翼真汽车L380上市,MPV市场多了个“空间魔术师”
- 严打侵权假冒犯罪!公安部公布10起典型案例
- 别不当回事!自测脊椎是否健康参照14条
- 巴黎奥运会开幕式报错国名,国际奥委会向韩国道歉 views+
- 董宇辉或将拿到1.4亿元奖励 views+
- 台风“格美”虽减弱,仍可给中东部带来强劲风雨 views+
- 巴黎奥运会开幕式中国代表团预计第41个入场 views+
- 巴黎奥运时间 views+
- 那英获《歌手2024》歌王! views+
- 本科专业“薪酬”大洗牌:电气工程已跌出前十,前五名实至名归 views+
- 巴黎奥运主火炬点燃了 views+
- AI概念等几个热门交易面临翻车风险 views+
- 巴黎奥运会开幕式,这些瞬间令人难忘! views+